Ensayo clínico para la demencia frontotemporal con mutaciones de GRN
AVIADOBIO: CHASING CURES. DELIVERING HOPE.™ [BUSCANDO CURAS. ENTREGANDO ESPERANZA.™]
En AviadoBio, buscamos incesantemente tratamientos curativos que surgen de aplicar ciencia revolucionaria y capacidad de precisión, en medicinas que podrían cambiar la vida de las personas que viven con demencia frontotemporal (DFT) y esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
ASPIRE-FTD es un estudio abierto en fase I/II y multicéntrico diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de AVB-101 en pacientes con DFT-GRN.
AVB-101 se administra mediante un procedimiento neuroquirúrgico directamente al tálamo en centros neuroquirúrgicos expertos de Europa y Estados Unidos.
AVB-101 es un tratamiento en investigación de dosis única diseñado para proporcionar una copia funcional del gen de la progranulina (GRN) directamente al cerebro, lo que podría restaurar los niveles de progranulina y detener la progresión de la enfermedad en pacientes con DFT-GRN.
Los participantes aptos deben tener entre 30 y 75 años, tener un diagnóstico de DFT-GRN (confirmado con una prueba genética) y tener un cuidador que pueda ayudarles (incluida la asistencia a las visitas del estudio) durante todo el estudio (5 años y 3 meses).
Existen otros criterios que determinan la elegibilidad, que serán explicados por un profesional sanitario.
