Badanie kliniczne dotyczące otępienia czołowo-skroniowego z mutacjami GRN
AVIADOBIO: DOSKONALIMY LECZENIE. DAJEMY NADZIEJĘ.™
W AviadoBio nieustannie udoskonalamy leczenie, wykorzystując przełomowe rozwiązania naukowe i innowacyjne sposoby precyzyjnego podawania leków potencjalnie zmieniające życie osób z chorobami neurologicznymi, począwszy od otępienia czołowo-skroniowego (FTD) i stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).
ASPIRE-FTD to prowadzone metodą otwartej próby, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności AVB-101 u pacjentów z FTD wywołanym mutacją GRN.
AVB-101 jest podawany podczas zabiegu neurochirurgicznego bezpośrednio do wzgórza w specjalistycznych ośrodkach neurochirurgicznych w Europie i Stanach Zjednoczonych.
AVB-101 to eksperymentalna terapia jednorazowa opracowana w celu dostarczenia funkcjonalnej kopii genu progranuliny (GRN) bezpośrednio do mózgu, co może potencjalnie przywrócić poziom progranuliny i zatrzymać progresję choroby u pacjentów z FTD-GRN.
Kwalifikujący się uczestnicy muszą być w wieku 30-75 lat, mieć rozpoznane FTD-GRN (potwierdzone badaniem genetycznym) i mieć opiekuna, który jest w stanie im pomóc (w tym uczestniczyć w wizytach w ramach badania) przez cały czas trwania badania (5 lat i 3 miesiące).
Istnieją także inne kryteria określające możliwość wzięcia udziału w badaniu, które można omówić z lekarzem.
