Jest to mutacja w genie \u201eGRN\u201d. Geny to instrukcje, kt\u00f3re m\u00f3wi\u0105 kom\u00f3rkom organizmu, co maj\u0105 robi\u0107. Czasami geny zawieraj\u0105 b\u0142\u0119dy zwane mutacjami.<\/p>\n
Zmutowany gen<\/p>\n Gen bez mutacji<\/p>\n Gen GRN nakazuje organizmowi wytwarzanie progranuliny, kt\u00f3ra jest bia\u0142kiem odgrywaj\u0105cym wa\u017cn\u0105 rol\u0119 w zdrowym funkcjonowaniu kom\u00f3rek w m\u00f3zgu. W przypadku mutacji w genie GRN organizm nie wytwarza wystarczaj\u0105cej ilo\u015bci progranuliny, co mo\u017ce prowadzi\u0107 do \u015bmierci kom\u00f3rek w m\u00f3zgu i objaw\u00f3w FTD-GRN.<\/p>\n ” content_phone=”<\/p>\n Jest to mutacja w genie \u201eGRN\u201d. Geny to instrukcje, kt\u00f3re m\u00f3wi\u0105 kom\u00f3rkom organizmu, co maj\u0105 robi\u0107. Czasami geny zawieraj\u0105 b\u0142\u0119dy zwane mutacjami.<\/p>\n Zmutowany gen<\/p>\n Gen bez mutacji<\/p>\n Gen GRN nakazuje organizmowi wytwarzanie progranuliny, kt\u00f3ra jest bia\u0142kiem odgrywaj\u0105cym wa\u017cn\u0105 rol\u0119 w zdrowym funkcjonowaniu kom\u00f3rek w m\u00f3zgu. W przypadku mutacji w genie GRN organizm nie wytwarza wystarczaj\u0105cej ilo\u015bci progranuliny, co mo\u017ce prowadzi\u0107 do \u015bmierci kom\u00f3rek w m\u00f3zgu i objaw\u00f3w FTD-GRN.<\/p>\n ” content_last_edited=”on|tablet” _builder_version=”4.24.2″ _module_preset=”default” title_text_color=”#43464F” title_level=”h3″ title_font=”|||on|||||” title_font_size=”17px” title_letter_spacing=”2px” background_color=”#E5E5E5″ width=”100%” max_width=”100%” custom_margin=”||30px||false|false” border_width_all=”2px” border_color_all=”#E5E5E5″ border_width_top=”0px” border_color_top=”#43464F” global_colors_info=”{}”]<\/p>\n Jest to mutacja w genie \u201eGRN\u201d. Geny to instrukcje, kt\u00f3re m\u00f3wi\u0105 kom\u00f3rkom organizmu, co maj\u0105 robi\u0107. Czasami geny zawieraj\u0105 b\u0142\u0119dy zwane mutacjami.<\/p>\n Zmutowany gen\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Gen bez mutacji<\/p>\n Gen GRN nakazuje organizmowi wytwarzanie progranuliny, kt\u00f3ra jest bia\u0142kiem odgrywaj\u0105cym wa\u017cn\u0105 rol\u0119 w zdrowym funkcjonowaniu kom\u00f3rek w m\u00f3zgu. W przypadku mutacji w\u00a0genie GRN organizm nie wytwarza wystarczaj\u0105cej ilo\u015bci progranuliny, co mo\u017ce prowadzi\u0107 do \u015bmierci kom\u00f3rek w\u00a0m\u00f3zgu i\u00a0objaw\u00f3w FTD.<\/p>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=”Czym jest badanie ASPIRE-FTD?” open_toggle_text_color=”#43464F” icon_color=”#9F1D20″ use_icon_font_size=”on” icon_font_size=”21px” open_icon_color=”#9F1D20″ open_use_icon_font_size=”on” open_icon_font_size=”21px” title_last_edited=”off|desktop” _builder_version=”4.24.2″ _module_preset=”default” title_text_color=”#43464F” title_level=”h3″ title_font=”|||on|||||” title_font_size=”17px” title_letter_spacing=”2px” background_color=”#E5E5E5″ width=”100%” max_width=”100%” custom_margin=”||30px||false|false” border_width_all=”2px” border_color_all=”#E5E5E5″ border_width_top=”0px” border_color_top=”#43464F” global_colors_info=”{}” title__hover_enabled=”off|desktop” title__hover=”What is the ASPIRE-FTD study?”]<\/p>\n ASPIRE-FTD to prowadzone metod\u0105 otwartej pr\u00f3by, wieloo\u015brodkowe badanie fazy 1\/2 maj\u0105ce na celu ocen\u0119 bezpiecze\u0144stwa i wst\u0119pnej skuteczno\u015bci AVB-101 u pacjent\u00f3w z FTD-GRN. ASPIRE-FTD jest pierwszym badaniem leczenia AVB-101 u ludzi. Jego celem jest ocena bezpiecze\u0144stwa stosowania AVB-101 i zmierzenie jego wp\u0142ywu na poziom progranuliny i objawy FTD.<\/p>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=”Kto mo\u017ce wzi\u0105\u0107 udzia\u0142 w badaniu?” open_toggle_text_color=”#43464F” icon_color=”#9F1D20″ use_icon_font_size=”on” icon_font_size=”21px” open_icon_color=”#9F1D20″ open_use_icon_font_size=”on” open_icon_font_size=”21px” _builder_version=”4.24.2″ _module_preset=”default” title_text_color=”#43464F” title_level=”h3″ title_font=”|||on|||||” title_font_size=”17px” title_letter_spacing=”2px” background_color=”#E5E5E5″ width=”100%” max_width=”100%” custom_margin=”||30px||false|false” border_width_all=”2px” border_color_all=”#E5E5E5″ border_width_top=”0px” border_color_top=”#43464F” global_colors_info=”{}”]<\/p>\n Mo\u017cesz kwalifikowa\u0107 si\u0119 do udzia\u0142u, je\u015bli spe\u0142niasz nast\u0119puj\u0105ce kryteria*:<\/p>\n * Obowi\u0105zuj\u0105 r\u00f3wnie\u017c inne kryteria.<\/p>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=”Czym s\u0105 badania kliniczne?” open_toggle_text_color=”#43464F” icon_color=”#9F1D20″ use_icon_font_size=”on” icon_font_size=”21px” open_icon_color=”#9F1D20″ open_use_icon_font_size=”on” open_icon_font_size=”21px” _builder_version=”4.24.2″ _module_preset=”default” title_text_color=”#43464F” title_level=”h3″ title_font=”|||on|||||” title_font_size=”17px” title_letter_spacing=”2px” background_color=”#E5E5E5″ width=”100%” max_width=”100%” custom_margin=”||30px||false|false” border_width_all=”2px” border_color_all=”#E5E5E5″ border_width_top=”0px” border_color_top=”#43464F” global_colors_info=”{}”]<\/p>\n Badania kliniczne pomagaj\u0105 naukowcom i lekarzom sprawdzi\u0107, czy nowy lek lub terapia s\u0105 bezpieczne i skuteczne. Zanim lekarz b\u0119dzie m\u00f3g\u0142 przepisa\u0107 nowy lek lub terapi\u0119, musi ona przej\u015b\u0107 przez kilka faz bada\u0144 klinicznych i uzyska\u0107 licencj\u0119 od w\u0142adz krajowych. Badania kliniczne s\u0105 mo\u017cliwe tylko dzi\u0119ki pomocy os\u00f3b, kt\u00f3re w nich uczestnicz\u0105. Ca\u0142y udzia\u0142 w badaniu jest dobrowolny, a je\u015bli zdecydujesz si\u0119 wzi\u0105\u0107 w nim udzia\u0142, mo\u017cesz zrezygnowa\u0107 w dowolnym momencie.<\/p>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=”Na czym polega leczenie w ramach badania?” open_toggle_text_color=”#43464F” icon_color=”#9F1D20″ use_icon_font_size=”on” icon_font_size=”21px” open_icon_color=”#9F1D20″ open_use_icon_font_size=”on” open_icon_font_size=”21px” _builder_version=”4.24.2″ _module_preset=”default” title_text_color=”#43464F” title_level=”h3″ title_font=”|||on|||||” title_font_size=”17px” title_letter_spacing=”2px” background_color=”#E5E5E5″ width=”100%” max_width=”100%” custom_margin=”||30px||false|false” border_width_all=”2px” border_color_all=”#E5E5E5″ border_width_top=”0px” border_color_top=”#43464F” global_colors_info=”{}”]<\/p>\n Badanym lekiem stosowanym w tym klinicznym badaniu naukowym jest AVB-101, eksperymentalna terapia jednorazowa opracowana w\u00a0celu dostarczenia funkcjonalnej kopii genu progranuliny (GRN) bezpo\u015brednio do m\u00f3zgu, co mo\u017ce potencjalnie przywr\u00f3ci\u0107 poziom progranuliny i\u00a0zatrzyma\u0107 progresj\u0119 choroby u\u00a0pacjent\u00f3w z\u00a0FTD-GRN. AVB-101 jest podawany podczas zabiegu neurochirurgicznego bezpo\u015brednio do wzg\u00f3rza w\u00a0specjalistycznych o\u015brodkach neurochirurgicznych w\u00a0Europie i\u00a0Stanach Zjednoczonych.<\/p>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=”DLACZEGO DO DOSTARCZENIA AVB-101 POTRZEBNA JEST OPERACJA?” open_toggle_text_color=”#43464F” icon_color=”#9F1D20″ use_icon_font_size=”on” icon_font_size=”21px” open_icon_color=”#9F1D20″ open_use_icon_font_size=”on” open_icon_font_size=”21px” _builder_version=”4.24.2″ _module_preset=”default” title_text_color=”#43464F” title_level=”h3″ title_font=”|||on|||||” title_font_size=”17px” title_letter_spacing=”2px” background_color=”#E5E5E5″ width=”100%” max_width=”100%” custom_margin=”||30px||false|false” border_width_all=”2px” border_color_all=”#E5E5E5″ border_width_top=”0px” border_color_top=”#43464F” global_colors_info=”{}”]<\/p>\n Nasza eksperymentalna terapia genowa, AVB-101, jest podawana z wykorzystaniem procedury neurochirurgicznej bezpo\u015brednio do wzg\u00f3rza. Wzg\u00f3rze jest kluczowym obszarem m\u00f3zgu odpowiadaj\u0105cym za przesy\u0142anie bod\u017ac\u00f3w do ca\u0142ego m\u00f3zgu, w tym do\u00a0kory m\u00f3zgu \u2013 kluczowego obszaru ulegaj\u0105cego zmianom chorobowym w\u00a0wyniku FTD-GRN. Terapia genowa ma na celu dostarczenie funkcjonalnych kopii genu do nieprawid\u0142owych kom\u00f3rek.<\/p>\n W przypadku chor\u00f3b o\u015brodkowego uk\u0142adu nerwowego, takich jak FTD, bariera krew-m\u00f3zg mo\u017ce stanowi\u0107 przeszkod\u0119 w dostarczaniu terapii genowej. Bariera krew-m\u00f3zg to warstwa kom\u00f3rek mi\u0119dzy naczyniami krwiono\u015bnymi a m\u00f3zgiem, kt\u00f3ra chroni m\u00f3zg przed szkodliwymi substancjami zewn\u0119trznymi, jednocze\u015bnie przepuszczaj\u0105c sk\u0142adniki od\u017cywcze potrzebne kom\u00f3rkom m\u00f3zgowym. Zabieg neurochirurgiczny stosowany do wprowadzania AVB-101 omija barier\u0119 krew-m\u00f3zg, ograniczaj\u0105c w ten spos\u00f3b leczenie tylko do obr\u0119bu samego m\u00f3zgu, gdzie lek jest najbardziej potrzebny. Jednocze\u015bnie potencjalnie umo\u017cliwia to zmniejszenie potrzebnej dawki i ograniczenie nara\u017cenia og\u00f3lnoustrojowego innych cz\u0119\u015bci cia\u0142a na lek.<\/p>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=”Na czym polega udzia\u0142 w badaniu?” open_toggle_text_color=”#43464F” icon_color=”#9F1D20″ use_icon_font_size=”on” icon_font_size=”21px” open_icon_color=”#9F1D20″ open_use_icon_font_size=”on” open_icon_font_size=”21px” _builder_version=”4.24.2″ _module_preset=”default” title_text_color=”#43464F” title_level=”h4″ title_font=”|||on|||||” title_font_size=”17px” title_letter_spacing=”2px” background_color=”#E5E5E5″ width=”100%” max_width=”100%” border_width_all=”2px” border_color_all=”#E5E5E5″ border_width_top=”0px” border_color_top=”#43464F” global_colors_info=”{}”]<\/p>\n Udzia\u0142 w badaniu obejmuje wizyty w o\u015brodku badawczym w r\u00f3\u017cnych punktach czasowych podczas badania w celu przeprowadzenia bada\u0144 przesiewowych i obserwacji kontrolnej oraz wizyt\u0119 w specjalistycznym o\u015brodku neurochirurgicznym w celu podania jednorazowej dawki AVB-101.<\/p>\n
<\/a><\/p>\n<\/a><\/p>\n<\/a><\/p>\n<\/a><\/p>\n<\/a>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/a><\/p>\n\n